Mỹ đột phá thành công biện pháp chữa bạch cầu ở trẻ em

Ngọc Hiền 02/09/17 08:05

TGT - Các quan chức y tế Hoa Kỳ đã thông qua một biện pháp chữa trị đột phá về kỹ thuật di truyền các tế bào máu của bệnh nhân thành một đội quân sát nhân để tìm và tiêu diệt bệnh bạch cầu ở trẻ em.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã tìm ra liệu pháp gen đầu tiên đạt được thị trường Hoa Kỳ. Đó là “thuốc sống” đang được phát triển để chống lại các bệnh ung thư máu và các khối u.

Tiến sĩ Stephan Grupp thuộc Bệnh viện Nhi ở Philadelphia, người đã điều trị đứa trẻ đầu tiên bằng tế bào CAR-T, dự tính cho một lần sử dụng tế bào mức 475.000 đô la, thật thú vị khi cướu sống được một cô gái đứng trước sự sống mong manh với khối u trong năm năm.

Điều trị CAR-T sử dụng các kỹ thuật liệu pháp gen như tế bào gốc không gây ra các gen bị bệnh, giúp Turbocharge các tế bào T ( hệ miễn dịch) bắt thân và tìm ra tế bào ung thư và tiêu diệt chúng. Các nhà nghiên cứu đã lọc các tế bào T từ máu của bệnh nhân, lập trình lại chúng để chứa một "thụ thể kháng nguyên Chimer" hoặc CAR phát triển và nhân ra nhiều bản sao.

Đó là một cách hoàn toàn khác biệt để khai thác hệ thống miễn dịch hơn là các loại thuốc trị liệu miễn dịch phổ biến được gọi là "chất ức chế kiểm soát" điều trị một loạt các bệnh ung thư bằng cách giúp tế bào T tự nhiên của cơ thể phát hiện ra các khối u tốt hơn. Liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân tế bào T mạnh hơn để thực hiện công việc đó.

Phiên bản CAR-T đầu tiên do Novartis và Đại học Pennsylvania phát triển đã được chấp thuận sử dụng cho hàng trăm bệnh nhân một năm bị bệnh bạch cầu lymphô bạch cầu cấp tính hoặc ALL. Nó tấn công hơn 3.000 trẻ em và thanh niên ở Mỹ mỗi năm và trong khi hầu hết chúng sinh sống, khoảng 15% tái nghiện mặc dù đã được điều trị tốt nhất hiện nay.

Tiến sĩ Ted Laetsch thuộc Trung tâm Y tế Tây Nam Đại học Texas, một trong những địa điểm nghiên cứu cho biết, "một tỷ lệ phần trăm cao hơn của bệnh nhân được thuyên giảm với liệu pháp này hơn bất cứ điều gì khác mà chúng ta đã gặp ngày nay với bệnh bạch cầu tái phát. "Tôi sẽ không nói rằng chúng ta biết chắc có bao nhiêu người sẽ được chữa trị bằng liệu pháp này. Có chắc chắn là một hy vọng "rằng một số sẽ được”.

Hầu hết các bệnh nhân đều bị tác dụng phụ có thể là mệt mỏi, thậm chí đe dọa đến mạng sống. Một phản ứng quá mức miễn dịch được gọi là "hội chứng phóng thích cytokine" có thể gây ra sốt cao, huyết áp giảm, tổn thương cơ quan, các phản ứng phụ cần chăm sóc tinh vi để giúp bệnh nhân không bị chặn đứng tấn công ung thư. FDA đã chỉ định điều trị cho những phản ứng phụ này.

Tiến sĩ Mikkael Sekeres thuộc Hội Huyết học Hoa Kỳ nói: "Đây là một công nghệ đáng chú ý. Tuy nhiên, ông cảnh báo rằng CAR-T "không phải là thuốc chữa bách bệnh."

Grupp, người đứng đầu nghiên cứu của Novartis cho biết, đối với một số bệnh nhân, liệu pháp CAR-T mới có thể thay thế cho việc cấy ghép tủy xương tốn kém hơn nửa triệu đô la.

Tiến sĩ Carl June của Penn, người đã đi tiên phong trong lĩnh vực trị liệu nói: "Đây là một bước ngoặt trong cuộc chiến chống ALL.

Tuy nhiên, ông và các nhà nghiên cứu khác cho biết hàng ngàn bệnh nhân cuối cùng sẽ có lợi. Nhãn hiệu CAR-T tương tự của Kite Pharma, được phát triển bởi Viện Ung thư Quốc gia, dự kiến ​​sẽ giành được phê duyệt vào cuối năm nay để điều trị ung thư lympho xâm lấn, Juno Therapeutics và các công ty khác đang nghiên cứu các phiên bản của họ chống lại ung thư máu, bao gồm nhiều u tủy.

Các nhà khoa học trên khắp đất nước cũng đang cố gắng tạo ra các liệu pháp CAR-T có thể chống lại các khối u rắn phổ biến như ung thư não, ung thư vú hoặc tụy - một bước tiếp theo khó khăn hơn.

Video đang được xem nhiều

tin cùng chuyên mục

Bình luận (0)

Bài viết chưa có bình luận nào.

  • Chia sẻ FB
  • Email
  • Góp ý & Báo lỗi
  • Bình luận 0
lên đầu trang