Thuốc trị mù do di truyền mới: 1 liều duy nhất, giá 20 tỉ đồng

Phạm Lê 04/01/2018 10:20
Thuốc trị mù do di truyền mới: 1 liều duy nhất, giá 20 tỉ đồng
Khác với đại đa số thuốc trị bệnh cần điều trị lâu dài, loại thuốc này chỉ cần một liều duy nhất.

Một loại thuốc chữa trị gene cho một dạng mù hiếm, di truyền sẽ được bán ra tại Mỹ bởi Spark Therapeutics Inc., một công ty công nghệ sinh học nhỏ ở Mỹ.

Có tên Luxturna, loại thuốc mới của Spark hoạt động bằng liệu pháp gene đã được cấp phép bởi Cục quản lý dược phẩm và thực phẩm (FDA) Mỹ hồi tháng trước. Nó sẽ chỉ có tác dụng chữa trị cho khoảng 1.000-2.000 bệnh nhân tại Mỹ với một chứng bệnh võng mạc do di truyền hiếm gặp.

Trước Luxturna, không hề có một biện pháp chữa trị nào cho chứng bệnh này, và người bệnh sẽ mù hoàn toàn khi trưởng thành. Kể từ lúc khi Luxturna được công bố, rất nhiều dự đoán về giá cả của loại thuốc này đã được đưa ra, đặc biệt là khi có thông tin rằng đây chỉ là một trong những loại thuốc có hiệu quả cao chỉ sau một liều duy nhất sắp được tung ra.

Thêm vào đó, do số lượng người mắc bệnh rất ít, vấn đề giá cả càng quan trọng hơn bởi chi phí chữa trị chắc chắn sẽ phải đủ để nhà sản xuất lấy lại kinh phí nghiên cứu, phát triển và sản xuất đã bỏ ra.

Ban đầu, có những dự đoán cho rằng nó sẽ có giá hơn 1 triệu USD, nhưng sau đó Spark nói rằng do sự quan tâm của dư luận đến khả năng chi trả của người bệnh và các hãng bảo hiểm, Luxturna sẽ được bán với giá 425.000 USD mỗi mắt, hay 850.000 USD cho cả hai mắt, tức khoảng 20 tỉ đồng.

Thêm vào đó, trong một động tác bất ngờ, Spark cho biết họ sẽ giảm giá cho bệnh nhân dựa trên việc loại thuốc này có hoạt động hay không, và hiệu quả của nó có được bảo trì lâu dài hay không. “Chúng tôi tin rằng cái giá này không chỉ phản ánh được giá trị đổi đời, đột phá của một liều Luxturna, mà còn giúp chúng tôi tiếp tục đầu tư và xây dựng trên nền tảng khoa học đã hỗ trợ Luxturna và cả các loại thuốc khác của chúng tôi,” Jeff Marrazzo, tổng giám đốc Spark cho biết.

Ông Jeff Marrazzo, tổng giám đốc Spark.

Cụ thể, Spark sẽ có những chương trình giảm giá hoặc trợ giá khác nhau với các công ty bảo hiểm Mỹ. Chẳng hạn với Harvard Pilgrim Health Care, Spark sẽ nhận toàn bộ số tiền thuốc trước, và nếu nó không có hiệu lực lập tức trong 30 ngày, hoặc hiệu lực không kéo dài ít nhất 30 tháng, Spark sẽ phải trả lại một phần tiền đã nhận. Với Trung tâm dịch vụ chăm sóc sức khỏe và y tế Mỹ, bệnh nhân có thể trả số tiền này trong nhiều năm, dù chỉ phải dùng thuốc một lần.

Sao Việt và những lần công khai bệnh tình nguy hiểm khiến công chúng hoang mang


Gửi bình luận
(0) Bình luận

iOS 11.2.5 có thể là bản cập nhật quan trọng nhất trong lịch sử iPhone

Không phải bởi việc Apple "nhảy" liền 4 số (11.2.1 - 11.2.5), mà vì nó sẽ cho thấy Apple có rút được bài học từ tai tiếng vừa qua hay không.

WeChat của Trung Quốc từ chối lưu trữ cuộc trò chuyện của người dùng

TGT - Tập đoàn Tencent Holdings, WeChat, ứng dụng tin nhắn phổ biến nhất của Trung Quốc, đã từ chối lưu trữ lịch sử trò chuyện của người dùng.

Đến lượt Samsung gặp vấn đề với pin Note 8

Sau khi Note 7 cháy nổ khiến Samsung phải thu hồi, người dùng smartphone của Samsung đang "thần hồn nát thần tính".

Quân đội Mỹ muốn thử 'máy bay sân bay' vào năm sau

Phải chăng Helicarrier trong phim Avenger sắp thành hiện thực?

Thứ kim loại này tăng giá nhanh gấp 13 lần vàng trong năm qua

Nếu không có nó, thế giới công nghệ mà chúng ta đang biết đến sẽ sụp đổ.

Những điều nổi bật nhất của thế giới công nghệ 2017

Nhân vật, sự kiện và xu thế - tất cả những gì khiến thế giới quan tâm nhất trong năm qua.

Làm thế nào để tiếp tục xem TV sau khi truyền hình analog ngừng phát sóng?

Việc tắt sóng truyền hình analog được thực hiện trong khuôn khổ Đề án số hóa truyền hình của nước ta.

'Hoàng tử Nigeria' đứng sau các email lừa đảo hàng trăm ngàn USD đã bị bắt

Có thể bạn sẽ bật cười khi nghĩ tới việc bị lừa bởi những email như thế này, nhưng đó là sự thật.

Nổi bật

Đến thời điểm hiện tại, toàn bộ vé của chương trình đã được người hâm mộ “tẩu tán” gần hết dù website đặt vé online vừa chỉ mới bắt đầu hoạt động được hơn 10 ngày, tính từ ngày 4/10.

Dư luận xôn xao trước thông tin siêu xe hàng chục tỷ của Tuấn Hưng gặp tai nạn

TGT - Thông tin chiếc siêu xe được cho là thuộc sở hữu của ca sĩ Tuấn Hưng vừa bị tai nạn khiến đầu xe nát bét đang làm xôn xao dư luận.

Cô dâu 62 tuổi tiến hành phẫu thuật thẩm mỹ, nhan sắc mới trẻ trung như ở tuổi 40

Quyết tâm đầu tư để có nhan sắc xinh đẹp hơn, cô dâu 62 tuổi khiến nhiều người bất ngờ với diện mạo mới.
TGT - Nguyên một combo từ chiếu, mâm, phích nước, bát mới tính được thắt nơ đỏ cẩn thận của hội bạn thân gửi tặng nhân ngày cưới khiến cô dâu, chú rể 'dở khóc, dở cười'.
TGT - Không chỉ sở hữu vẻ đẹp lai Tây đầy thu hút, cô nàng 9x đến từ Sài Gòn còn gây ấn tượng bởi những thành tích đã đạt được.
Không chỉ có Phùng Thiệu Phong và Triệu Lệ Dĩnh, màn ảnh Hoa Ngữ đã trở thành nơi se duyên cho rất nhiều cặp đôi nên vợ thành chồng.
TGT - Hình ảnh giới thiệu nhanh tập 18 sau khi tập 17 kết thúc còn cho thấy cảnh Lan vô cùng thê thảm khi cô bị một nhóm phụ nữ tìm tới nhà đánh đập, cưỡng hiếp.

Mới nhất

Giải trí

 

- Nhi -

 

03:03

16/10/2018

Trong phần thử thách Master Class ở tập 2 The Face Vietnam 2018, Top 15 thí sinh đã trải qua những màn...

Cộng đồng mạng

 

- Xiu -

 

02:50

16/10/2018

TGT - Nguyên một combo từ chiếu, mâm, phích nước, bát mới tính được thắt nơ đỏ cẩn thận của hội bạn thân...

Hot teen

 

- Xiu -

 

02:44

16/10/2018

TGT - Không chỉ sở hữu vẻ đẹp lai Tây đầy thu hút, cô nàng 9x đến từ Sài Gòn còn gây ấn tượng bởi những...

Chuyện của sao

 

- Ly- Ảnh: MXH -

 

02:44

16/10/2018

TGT - Thông tin chiếc siêu xe được cho là thuộc sở hữu của ca sĩ Tuấn Hưng vừa bị tai nạn khiến đầu xe...

Chuyện của sao

 

- Phuong Thao -

 

02:34

16/10/2018

Đến thời điểm hiện tại, toàn bộ vé của chương trình đã được người hâm mộ “tẩu tán” gần hết dù website...

Chuyện của sao

 

- Phuong Thao -

 

02:02

16/10/2018

Siêu xe của Tuấn Hưng vừa gặp tai nạn trên phố và bị phá hỏng cả đầu xe. Có vẻ như vận đen của nam ca...

Tiêu dùng

 

- Phú Tài -

 

01:35

16/10/2018

Ngày Phụ nữ Việt Nam 20/10 đang đến gần, bạn đã có ý tưởng tặng quà gì cho những người phụ nữ quan trọng...

Chuyện của sao

 

- Phuong Thao -

 

12:29

16/10/2018

Không chỉ có Phùng Thiệu Phong và Triệu Lệ Dĩnh, màn ảnh Hoa Ngữ đã trở thành nơi se duyên cho rất nhiều...

Giải trí

 

- Nhi -

 

11:00

16/10/2018

Tập mở màn đã xuất hiện cặp đôi thí sinh nam “bạo gan” khóa môi nhau trên sân khấu. Liệu rằng giải thưởng...

Chuyện của sao

 

- Ly Tâm -

 

10:48

16/10/2018

TGT - Thông tin này được cả hai xác nhận ngay trong ngày sinh nhật của Triệu Lệ Dĩnh

Phim ảnh

 

- Phuong Thao -

 

10:45

16/10/2018

Sau khi vắng bóng trong những tập vừa qua, My Sói đã chính thức "tái xuất giang hồ" và vẫn giữ nguyên...

Giải trí

 

- Nhi -

 

10:30

16/10/2018

Sau khi rời vị trí ghế nóng tại The Debut, nữ ca sĩ Hương Tràm tiếp tục gây sốt với bản hit “Cho em gần...

Âm nhạc

 

- Nhi -

 

10:27

16/10/2018

Những ngày qua, Hari Won liên tục "thả thính" về sẩn phẩm mới bằng hashtag #lcbt trên trang Fanpage chính...

Chuyện của sao

 

- Nhi -

 

10:10

16/10/2018

“Ông hoàng nhạc sến” Ngọc Sơn vừa có chuyến lưu diễn tại Paris, lưu lại những dấu ấn tốt đẹp trong lòng...

Hot teen

 

- Xiu -

 

09:55

16/10/2018

TGT - Không chỉ hết mình với công việc là một chiến sỹ cảnh sát giao thông hàng ngày, Thành Luân còn...